Kendra e David hanno avuto due bambine nate con la leucodistrofia metacromatica. E mentre si prendono cura della più grande Olivia, la piccola Keira da asintomatica ha potuto accedere alla terapia genica.
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Due gemelline, la stessa destinazione: il futuro
Inés e Maria condividono molto più che la somiglianza fisica, le stesse bambole e i vestiti in colori abbinati. Condividono anche una rara immunodeficienza genetica, l’Ada-Scid, che si può trattare con la terapia genica all’Istituto Telethon di Milano.
Uno scatto di coraggio per Hazel
La bambina nata con la leucodistrofia metacromatica in forma “giovanile-tardiva” ha avuto accesso alla sperimentazione clinica per valutare l’estensione dell’applicazione del farmaco Libmeldy, approvato per la forma “tardo-infantile”.
La terapia genica, un dono inatteso e meraviglioso
Storia di due fratelli francesi e del loro diverso destino di fronte a una rara malattia neurodegenerativa.
Naeem: tra le lacrime, una speranza
Naeem riceve la diagnosi di leucodistrofia metacromatica poco dopo la nascita: è il responso del test genetico fatto perché anche la sorella più grande aveva la stessa malattia. Per lui, però, grazie alla ricerca c’è una possibilità che la sorella non ha potuto avere.
Dal Brasile per rinascere
Fin dai primi mesi di vita le manifestazioni dell’Ada-Scid sono state molto gravi per Enrico: ci sono voluti mesi per stabilizzare le sue condizioni, ma finalmente ha potuto ricevere la terapia genica messa a punto all’SR-Tiget.
La rinascita di Schana
Dalla Siria alla Germania, e poi in Italia: il viaggio di una famiglia alla ricerca di una cura per una rara malattia genetica della loro prima figlia.
Dalla Russia un biglietto di sola andata per il futuro
Arseniy oggi sta bene e sogna di fare il designer in Italia: la terapia genica ricevuta all’SR-Tiget ha riscritto il suo destino.
Un viaggio al contrario, rincorrendo la terapia genica
Storia di Annika e di come la ricerca italiana abbia dato a lei, americana, una seconda opportunità di vita nei confronti della sua rara malattia genetica, l’Ada-Scid.
Senem e il sorriso del dottore buono
Senem ha 9 anni, uno sguardo dolce e timido, e l’Ada-Scid. Grazie alla terapia genica ricevuta all’SR-Tiget, però, ora sta bene.