Che cos’è, come funziona, quali sono le possibili applicazioni terapeutiche? Dopo il live sul profilo Instagram di Fondazione Telethon, continuiamo il dialogo sull’argomento con la giornalista scientifica Anna Meldolesi.
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Distrofia miotonica: un passo avanti verso la terapia genica
Individuata una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica 1 (DM1). La ricerca, finanziata da Telethon, è stata condotta dall’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Cnr, in collaborazione con il policlinico San Donato.
Cellule speciali contro la porpora trombotica trombocitopenica
Nella giornata di sensibilizzazione, Susanna Tomasoni dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS della sede di Bergamo racconta il suo nuovo progetto Telethon in cui proverà a mettere a punto una nuova terapia contro questa rara e subdola malattia del sangue.
Malattia di Fabry, nuove prospettive dall’editing genetico
Andrés Muro, ricercatore finanziato con il bando 2020 di Fondazione Telethon, spiega l’approccio del suo studio su questa rara malattia metabolica.
Editing genetico, vicini all’applicazione clinica
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica di Milano dimostrano come la tecnica CRIPSR-Cas9, potrebbe consentire di correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM, una rara malattia genetica del sistema immunitario.
Editing genetico: una nuova strategia per migliorarne efficienza e precisione
I ricercatori dell’SR-Tiget descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia di questa tecnologia e superare gli ostacoli finora presenti alla sua applicazione nei confronti delle cellule staminali del sangue.
Tigem: un nuovo team sulla malattia di Wilson
Intervista a Pasquale Piccolo del Tigem, che guida un gruppo di ricerca dedicato allo studio della malattia di Wilson per mettere a punto possibili approcci terapeutici.
L’appello degli scienziati su Nature: stop alla sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani
Una moratoria di almeno 5 anni che per il momento blocchi qualsiasi sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani destinati all’impianto nell’uomo: a proporlo oggi su Nature è un gruppo internazionale di scienziati e bioeticisti, tra cui il direttore dell’SR-Tiget Luigi Naldini
Editing genetico: nuova frontiera per la cura
Intervista ad Angelo Lombardo, ricercatore dell’SR-Tiget di Milano che si occupa di editing genetico, tecnica innovativa di correzione del Dna a scopo terapeutico
SR-Tiget: Piccoli geni crescono
Intervista a Pietro Genovese, ricercatore dell’SR-Tiget che studia come applicare l’editing genetico alle malattie genetiche del sangue.