Oggi i bambini nati con la leucodistrofia metacromatica hanno un farmaco a disposizione che cambia il destino delle loro vite.
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Leucodistrofia metacromatica: primo passo verso il farmaco
Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica.
Malattie del neurosviluppo: verso la sperimentazione di un nuovo farmaco
Lo studio dell’IIT-Istituto Italiano di Tecnologia supportato da Fondazione Telethon è stato pubblicato sulla rivista scientifica Chem (Cell Press). I ricercatori stanno lavorando all’avvio di un’azienda start-up.
Un farmaco per Camilla
La bambina, affetta da fibrosi cistica, non rispondeva a nessuna terapia. Luis Galietta del Tigem: «È una grande soddisfazione quando una scoperta scientifica ha un impatto così importante sulla vita di qualcuno»