La vita di John è cambiata quando a due dei suoi figli è stata diagnosticata una malattia genetica allora incurabile, quella di Pompe. Oggi è CEO di un’azienda biotecnologica dedicata allo sviluppo di terapie per malattie rare.
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Sperimentata nuova terapia per la malattia di Pompe
Uno studio pilota in pazienti con malattia di Pompe dimostra l’efficacia di uno chaperon farmacologico nel migliorare gli effetti della terapia enzimatica sostitutiva.
Malattia di Pompe, quando l’unione fa la forza
All’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Napoli messo a punto un nuovo approccio terapeutico per la malattia di Pompe, basato su chaperon farmacologici.
Malattia di Pompe: nuova terapia alle porte
Primi risultati positivi sulle cellule dei pazienti di un nuovo approccio farmacologico per la malattia di Pompe, basata su farmaci “chaperon” in aggiunta alla terapia enzimatica sostitutiva.