Messo a punto grazie a oltre 15 anni di ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, il farmaco è il risultato dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele e l’azienda biotech Orchard Therapeutics.
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Nuova strategia di terapia genica per la malattia di Krabbe
Per la prima volta la malattia di Krabbe è stata trattata con successo grazie alla terapia genica nel modello animale: ad annunciarlo i ricercatori dell’SR-Tiget