Settembre è il mese di sensibilizzazione su queste gravi malattie neurologiche per le quali la ricerca Telethon è in prima linea mettendo a punto la prima terapia genica diventata farmaco per la forma metacromatica.
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Grazie alla terapia genica un’altra malattia rara verso la cura
Ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano hanno dimostrato l’efficacia di un approccio di terapia genica intracerebrale per bloccare il danno neurologico nella malattia di Krabbe, causata da mutazioni in un gene chiamato GALC.