All’Istituto Telethon di Genetica e Medicina di Napoli messo a punto un nuovo approccio terapeutico per la malattia di Pompe, basato su chaperon farmacologici.
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Malattia di Pompe: nuova terapia alle porte
Primi risultati positivi sulle cellule dei pazienti di un nuovo approccio farmacologico per la malattia di Pompe, basata su farmaci “chaperon” in aggiunta alla terapia enzimatica sostitutiva.