Dopo Nusinersen e la terapia genica, è la terza terapia specifica per l’atrofia muscolare spinale (sma): un traguardo importante, ma c’è ancora da fare per raggiungere tutti i pazienti in modo efficace. E i ricercatori di Fondazione Telethon sono in prima linea.
Archivi dei tag:Sma
Il mondo di Sofia
La bambina, nata con la Sma, danza, dipinge, nuota, gioca e va a scuola. Grazie al supporto dei suoi genitori non si pone limiti. Ma solo la ricerca scientifica può farle il dono più grande: il futuro.
Giorgia e il dono della tenacia
Ognuno di noi ha un dono: quello di Oriana e Giorgia è il dono della tenacia, perché affrontano insieme, a viso aperto, tutte le sfide che la malattia di Giorgia, la SMA 2, comporta.
Grazie alla ricerca, Ilaria realizza i suoi sogni
Ilaria affronta l’atrofia muscolare spinale di tipo 2 con coraggio, senza mai fermarsi ai suoi limiti, ma sempre guardando al futuro e ai sogni che ogni giorno realizza grazie alla ricerca.
Simone, una vita vissuta nel migliore dei modi possibile
In occasione della giornata per le malattie neuromuscolari e grazie alla collaborazione e condivisione della direzione nazionale Uildm, raccontiamo la storia di una famiglia che ogni giorno convive con l’atrofia muscolare spinale.
Sma: piccole molecole alleate per migliorare l’efficacia della terapia
Uno studio finanziato da Telethon di Università Statale di Milano e Centro Dino Ferrari mostra come migliorare la terapia già approvata basata sull’utilizzo di oligonucleotidi antisenso.
Nuova luce sull’atrofia muscolare spinale
Lo studio, cofinanziato dalla Fondazione Telethon, ha identificato un nuovo meccanismo molecolare che contribuisce alla degenerazione dei neuroni.
Malattie neuromuscolari: inaugurato il Centro Clinico NeMO di Trento
Situata all’ospedale “Villa Rosa” di Pergine Valsugana a Trento, il nuovo NeMO dispone di 1.500 metri quadri di superficie e 14 posti letto per assistere bambini e adulti.
Mamma Elena: «Grazie ricerca!»
Ilaria, nata con la atrofia muscolare spinale di tipo 2, a 15 mesi non riusciva a gattonare. Oggi a 7 anni, grazie a una terapia, riesce a stare in piedi e muovere qualche passo.
SMAspace: tutto quello che avresti voluto chiedere sulla SMA
Una piazza virtuale dedicata al dialogo sulla atrofia muscolare spinale organizzata dall’Associazione Famiglie SMA.