Storia di Luigi Naldini, direttore dell’SR-Tiget di Milano, e dell’intuizione di usare il virus HIV come vettore per la terapia genica
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Editing genetico: più vicini alla sperimentazione clinica
Ricercatori dell’SR-TIget di milano dimostrano come correggere il difetto genetico alla base di una rara immunodeficienza, la X-SCID1, attraverso l’editing genetico.
Maria Pia Cicalese: da Napoli a Milano per amore della ricerca
Intervista a Mariapia Cicalese, pediatra e ricercatrice dell’SR-Tiget di Milano, che si occupa di terapia genica delle malattie genetiche del sistema immunitario.
Al via una collaborazione scientifica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e la biotech americana Editas Medicine
Siglata una collaborazione tra Editas Medicine, azienda leader nel campo dell’editing genomico, con Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, con l’obiettivo di sviluppare approcci terapeutici basati su cellule staminali ematopoietiche e linfociti T ingegnerizzati.
Strimvelis: cronaca di un primato della ricerca italiana
Strimvelis, la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo messa a punto dai ricercatori dell’SR-Tiget, presentata presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri.
Su Lancet i risultati preliminari di efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica
Su Lancet confermati i risultati positivi della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica messa a punto dai ricercatori dell’SR-Tiget
Sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID
Pubblicati i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia in 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche all’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget).
Emofilia: prospettive molto interessanti per la terapia genica
I ricercatori dell’SR-Tiget individuano una strategia per rendere più efficiente la terapia genica per l’emofilia, “ispirandosi” a una variante genetica osservata in un paziente padovano.
Quando la cura è per la vita
Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati a lungo termine della sperimentazione della terapia genica in bambini affetti da ADA-SCID.
Talassemia: più vicini alla terapia genica
Ricercatori dell’SR-Tiget dimostrano nei topi come le cellule staminali emopoietiche corrette con la terapia genica, una volta trapiantate nell’organismo, abbiano un forte vantaggio rispetto a quelle malate e riescano ad assicurare una normale produzione di globuli rossi.