Dopo Nusinersen e la terapia genica, è la terza terapia specifica per l’atrofia muscolare spinale (sma): un traguardo importante, ma c’è ancora da fare per raggiungere tutti i pazienti in modo efficace. E i ricercatori di Fondazione Telethon sono in prima linea.
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Covid-19: conoscere il sistema immunitario ci può aiutare a sconfiggerlo
Si lavora alla messa a punto di nuove terapie mirate partendo da un patrimonio di conoscenze che è stato acquisito anche sul campo delle malattie genetiche rare.